医学のあゆみ297巻4号 デザイナー細胞の実用化と未来

はじめに

近年，ゲノム編集，合成生物学，核酸・ウイルスベクター工学，iPS細胞（induced pluripotentstem cells；人工多能性幹細胞）技術の急速な進歩により，遺伝子治療，細胞治療，再生医療は“研究室の概念”から“診療で使う選択肢”へと移行しつつあります．とりわけ，細胞を部品化し，回路として設計し，狙った環境でのみ機能させる“デザイナー細胞”は，治療の有効性を高めるだけでなく，安全性，製造性，標準化という実装上の課題を同時に解く鍵として注目されています．疾患微小環境を読み取り，必要なときに必要な作用だけを出す“条件付き治療”は，個別化医療の新たなフェーズを切り拓くでしょう．

本特集「デザイナー細胞の実用化と未来」では，細胞デザインを可能にする基盤技術から，臓器，免疫，in vivo治療へ展開する応用までを俯瞰します．阿部一樹先生，大野博久先生，齊藤博英先生にはmiRNA（messenger RNA）回路による細胞状態の判別と制御，小林大晃先生，宇野愛海先生，香月康宏先生にはヒト人工染色体による大容量・多遺伝子搭載プラットフォーム，三鴨晃矢先生，吉見一人先生，真下知士先生には細胞デザインを支えるゲノム編集ツールの最前線を解説いただきます．さらに，井上雄翔先生，堀田秋津先生にはin vivo細胞デザインを実装するナノパーティクル技術の考え方を提示していただきます．臨床応用の最前線として，籠谷勇紀先生にはがん免疫治療用T細胞の設計原理と課題，大森司先生にはAAVベクターによるin vivo治療デザインの実際を論じていただき，王博先生と私（金子新）はユニバーサルiPS細胞の設計思想と実用化への道筋をまとめます．

“作れる”だけでは臨床には届きません．標的特異性，オフターゲット，免疫学的リスク，長期安全性，品質管理，スケールアップ，規制・倫理―これらを設計に織り込み，社会実装へつなぐ視点が不可欠です．本特集が，読者の皆さまにデザイナー細胞医療の現在地と近未来像を具体的に描く手掛かりとなり，新たな研究・開発・臨床応用の議論を促すことを期待します．

金子　新
京都大学iPS細胞研究所